從生命源頭預防疾病「人類胚胎基因編輯」終於成功 將開啟巨大爭議

2017-08-03 09:10

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美國俄勒岡健康與科學大學(OHSU)的研究團隊2日宣布完成全世界首例成功的「人類胚胎基因編輯」(AP)

美國俄勒岡健康與科學大學(OHSU)的研究團隊2日宣布完成全世界首例成功的「人類胚胎基因編輯」(AP)

美國一個研究團隊2日宣布他們已經首開世界先例,運用「人類胚胎基因編輯」技術,修正一種會導致猝死的遺傳性心臟病基因缺陷;換言之,就是在胚胎發育階段就根除致病基因。這項新技術雖然極具發展潛力、有可能根除多種遺傳性疾病,但也將再度激起「訂製嬰兒」等醫學倫理爭議。

由俄勒岡健康與科學大學(OHSU)科學家領導的研究團隊表示,他們的工作還非常初階,使用的胚胎只發育了5天,而且並未植入女性的子宮。但他們也表明會繼續實驗,終極目標是在人類出生之前的胚胎階段就「修正」會致病的基因,一旦成功,將是人類醫學史的里程碑。相關報告發表於英國《自然》(Nature)期刊。

俄勒岡健康與科學大學(OHSU)研究團隊完成全世界首例成功的「人類胚胎基因編輯」,這張照片顯示胚胎的發育過程(OHSU)
OHSU團隊完成全世界首例成功的「人類胚胎基因編輯」,這張照片由左至右顯示胚胎的發育過程(OHSU)

大哉問:如果我們能做,我們要不要做?

哈佛大學醫學院院長、幹細胞(stem cell)專家戴利(George Daley)說:「我個人相信,這篇研究報告也顯示,未來人類胚胎基因編輯(gene editing)能夠做到安全無虞。屆時我們將面臨一個重大問題:如果我們能做,我們要不要做?」戴利並未參與這項研究。約翰霍普金斯大學(Johns Hopkins University)生物倫理學家卡恩(Jeffrey Kahn)也說:「相關技術突飛猛進,社會必須跟上腳步,開始討論:我們究竟要讓它走多遠?」

OHSU研究人員的突破要歸功於「群聚且有規律間隔的短回文重複序列」(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats,CRISPR),這項有「分子剪刀」(molecular scissors)之稱的的技術既是近年生命科學的利器,也是爭議焦點。CRISPR有3型,OHSU研究人員用的是CRISPR-Cas9。

美國政府禁止以聯邦經費補助人類胚胎研究

美國最新研究的爭議尤其敏感,因為其修正的部位涉及生殖細胞系(germ line),也就是精子、卵子或胚胎,修正的結果無論是好是壞,都會代代相傳。美國國家科學院(NAS)今年2月發布報告,呼籲研究人員以CRISPR處理人類生殖細胞系的時候,必須注意特定準則,主要是必須限定在重大疾病;OHSU研究人員表示他們都有遵循這些準則。

美國政府至今禁止以聯邦經費補助人類胚胎研究,食品藥物管理局(FDA)也全面禁止與人類基因改造(genetic modification)相關的臨床實驗。OHSU的研究使用民間資金,加州沙克生物研究所(Salk Institute for Biological Studies)、南韓首爾國立大學與中國華大基因學院的科學家也參與了這項研究。

中國先前進行過幾次胚胎基因編輯實驗,結果不如人意,反而升高安全性疑慮。中國一項最新的相關研究甚至遭指控造假,被迫撤回論文,貽笑國際

身材、容貌、智力……「訂製嬰兒」會出現嗎?

目前,一對夫婦如果知道自己的新生兒可能會有基因缺陷,唯一的辦法就是以體外人工受孕(IVF,即試管嬰兒)製造多個胚胎,篩檢出沒有問題者,再植入女性子宮著床。胚胎基因編輯技術如果成熟,就可以防患於未然,確保新生兒的健康。

但是這種技術也有可能遭到濫用,培育所謂的「訂製嬰兒」(designer babies),亦即基因編輯的目的不是預防下一代出現遺傳性疾病,而是強化其身材、容貌、智力、體能等特徵,形同提供有錢有勢父母一種「優生學」的選擇。

新研究:修正肥厚性心肌症的基因缺陷

OHSU研究人員鎖定的MYBPC3基因缺陷會導致肥厚性心肌症(hypertrophic cardiomyopathy) ,因心室肌肉異常增厚而造成心臟舒張功能不全、左心室出口阻塞, 初期可能沒有任何症狀,一旦發病卻可能致命。大約每500人就有一人罹患,肥厚性心肌症,過去曾有多名運動員死於此病。

在實驗過程中,研究人員將一名肥厚性心肌症男性患者的精子與CRISPR「分子剪刀」一起植入女性卵子,形成胚胎,讓CRISPR將精子的缺陷基因剪掉,而且胚胎並沒有把它接回去,而是複製一段卵子的健康基因進行修復。人類的每個基因都同時擁有來自父親與母親的DNA,這個經過編輯的胚胎基因成了例外,它的DNA全部來自卵子。

未來研究團隊還必須解答一個關鍵問題:如果基因缺陷是來自母親(在卵子上),或者父母都有基因缺陷,那麼CRISPR這把「分子剪刀」是否還管用?

美國一個研究團隊2日宣布完成全世界首例成功的「人類胚胎基因編輯」,左為研究領導人米塔利波夫(Shoukhrat Mitalipov)(AP)
美國一個研究團隊2日宣布完成全世界首例成功的「人類胚胎基因編輯」,左為研究領導人米塔利波夫(Shoukhrat Mitalipov)(AP)

研究領導人、OHSU胚胎細胞與基因治療中心主任米塔利波夫(Shoukhrat Mitalipov)受訪時說:「胚胎會尋找藍圖,如果它找得到健康的基因,它會自動進行修復。」 他並指出,如果胚胎傾向於自我修復,那麼想要加入「訂製嬰兒」的特徵反而會相當困難。

米塔利波夫研究團隊實驗了58個胚胎,其中42個成功,比例高達72.4%。此外,研究團隊的「分子剪刀」也沒有傷及目標之外的其他基因。至於先前其他團隊的嘗試之所以會失敗,米塔利波夫指出關鍵在於「時機」,整過程序必須在卵子受精之前就啟動,他說:「其他人都太晚開始。」

當安全問題不再是問題,社會議題就問題大了

不過英國克里克研究所(The Francis Crick Institute)的遺傳學家拉維爾─貝吉(Robin Lovell-Badge)指出,科學界還需要進行更多實驗,才能完全確認相關技術的安全性,他說:「我們可不希望有診所罔顧倫理規範,開始提供未經驗證的治療。」

先前在NAS負責相關議題的麻省理工學院(MIT)癌症專家海恩斯(Richard Hynes)表示:「過去我們說基因編輯做不得,原因在於安全問題……現在看來安全性很快就會不成問題……我們的報告指出,一旦跨越技術障礙,就必須考量、討論相關社會議題。現在時候到了。」

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