亞太罕病聯盟圓桌會議在台灣 透過經驗分享達到實質的交流

罕見疾病基金會於11月13日(一)上午,首度發表《罕見疾病創新治療及藥物給付建言書》,盼政府正視罕病病人於治療及用藥上生死攸關之急迫困境,並著手推動健保改革,以落實罕病醫療照護。

(閱讀更多《罕病專題1》《罕病專題2》《罕病專題3》《罕病專題4》)

當天下午同時與亞太罕病聯盟(Asia Pacific Alliance of Rare Disease Organisation, APARDO)共同辦理「建構東南亞罕病網絡(ASEAN Network)—台灣圓桌會議」,由亞太罕病聯盟理事長Durhane Wong-Reiger博士領軍,來自澳洲、泰國、馬來西亞、印尼、新加坡、菲律賓、越南等罕病團體代表或醫療專家共17人,來向台灣經驗取經。

台灣完整健保資料庫  盼提供各國的分享交流

第一場專題演講由健保署蔡淑鈴副署長(左3)介紹台灣健保制度與罕病政策。專題討論時,各國專家不吝分享自己國家的狀況。
第一場專題演講由健保署蔡淑鈴副署長(左3)介紹台灣健保制度與罕病政策。專題討論時,各國專家不吝分享自己國家的狀況。

論壇一開始,即由衛生福利部中央健康保險署蔡淑鈴副署長以「全民健保給付創新孤兒藥/醫療科技之策略」為題,為大家介紹台灣健保制度之概念,並提及健保數據資料庫的廣泛運用。此外,蔡副署長也提及,長期療效不明是罕病創新治療的一大難題;而新的治療不斷問世,財源對政府來說更是挑戰,政府必須努力擴大財源才能照顧更多的人。

至於論壇主持人Durhane博士則回應:「能夠分享數據是非常重要的事,台灣擁有長年且龐大的數據,期待未來台灣也可以跟整個亞太區域分享,進而達到更多實質交流。」越南Huy Do醫師指出:「目前越南也在積極爭取SMA的治療,但越南各個醫院間並不會分享數據,沒辦法了解病友實際的情況;且SMA在越南沒有官方的罕病定義,所以實際上我們很難確認誰可以被治療和給付。」而馬來西亞罕病聯盟會長Nadiah一語點出關鍵:「知道自己在哪,才能往前行。」可見各國對台灣擁有完整的健保數據庫十分羨慕有感。

各國之借鏡 台灣診斷治療模範生

至於臺大醫院基因醫學部簡穎秀主任,則分享台灣實務的治療經驗,包含龐貝氏症、Citrin缺乏症、AADC缺乏症及SMA等案例,都凸顯出完善的制度對於及早診斷、及早治療有著正面的影響。簡穎秀以一張簡單圖表說明台灣新生兒篩檢的來龍去脈,強大的醫療團隊技術搭配政策輔助,促使台灣新生兒篩檢覆蓋率超過99%,防治工作已是先進國家之水準。

第二場專題演講由臺大基因醫學部簡穎秀主任(左2)介紹台灣罕病診斷治療之過去和展望。
第二場專題演講由臺大基因醫學部簡穎秀主任(左2)介紹台灣罕病診斷治療之過去和展望。

菲律賓遺傳學家Michelle表示,菲律賓同樣早期就發展出新生兒篩檢,然而最大的問題在於,菲律賓因島嶼眾多,篩檢出患有疾病的新生兒之後,分散的醫療服務難以接續照顧。泰國的Gun醫師則提及泰國有許多不同的健康照顧計畫,但各自都有不同的標準,反而讓醫護無所遵循。另外,泰國還存在多重醫療提供者的問題,包括國家健康署、曼谷市政府、大學醫院、軍隊、重建部等7至8個不等的醫療提供者,不同的健康制度與醫療提供者,各自為政。

擬定完整策略 發揮民團力量

第三場專題演講由本會陳冠如執行長(右2)就病友團體之角度,帶大家看見倡議的心路歷程。
第三場專題演講由罕見疾病基金會陳冠如執行長(右2)就病友團體之角度,帶大家看見倡議的心路歷程。

最後一位講者為罕見疾病基金會陳冠如執行長,身為罕病倡議團體,陳冠如展現長期爭取罕病用藥權益之精銳觀察,為各國介紹「台灣病友團體在罕藥發展的貢獻」,從回顧爭取第一個罕藥開始,再以近年的FAP為例,讓大家深刻體會一個藥物從開發、臨床試驗到恩慈治療,這過程中民間團體所扮演的關鍵角色,不僅協助病友意見整合、彙整用藥經驗、協助組織病友聯誼會、撰寫陳情書、應對媒體等,更是病友和政府對話的窗口。從臨床試驗引進到最終健保同意給付,漫長的十年等待,陳冠如總結一句:「倡議是沒辦法單打獨鬥的,病友團體需要一連串行動策略,來因應藥物給付的困境。」

亞太罕病聯盟理事,同時也是「維多利亞基因支持網絡(GSNV)」執行長的Monica回應:「現今病患能獲得好的醫療的關鍵是-不斷積極的爭取,方能達到目標。」新坡加罕病家長Rae聽完後,感慨地說:「新加坡人口少,罕病患者更是少之又少,很難獲得政府支持。而民間組織還在萌芽階段,要想達到和台灣一樣程度,將是漫漫長路..。」本會共同創辦人曾敏傑教授則要大家不要灰心,雖然大家所處的位置都不太相同,有的國家沒有全民健保,尚在建立制度當中;有的和台灣一樣,面臨的是未來藥物越來越貴,需有更多財源支持。但透過國際交流、寶貴的經驗分享,可以讓彼此知道自己未來的路在哪裡。