從絕症到停藥：揭開慢性骨髓性白血病CML治療30年革命

在血液腫瘤學的歷史中，沒有哪一種疾病能像慢性骨髓性白血病（chronic myeloid leukemia, CML）一樣，在短短三十年間經歷如此翻天覆地的變革。從早年存活率不足三成的絕症，到如今病友餘命幾乎與常人無異，甚至進一步追求「停藥」與「痊癒」。臺大醫院雲林分院骨髓移植室主任尤達權醫師指出，隨著標靶藥物的世代演進，治療策略已從單純的「救命」，演變為精準控制副作用，並以「藥物緩解停藥（Treatment-Free Remission, TFR）」作為當代治療的最高峰。

在2000年以前，CML 患者的處境極其艱辛。當時唯一的治療手段是化療藥物結合干擾素，但也僅能做到緩解症狀而無法讓病情好轉，若想尋求治癒，唯一的機會是高風險的骨髓移植，而這樣的治療困境也造成當時的患者，平均五年存活率不到三成。尤達權醫師表示，轉折出現在 2001 年，小分子標靶藥物(Tyrosine kinase inhibitor, TKI)的問世，正式宣告 CML 進入標靶治療時代。尤達權醫師指出，標靶藥物的出現，讓患者的五年存活率從 20% 躍升至 70% 以上，這是一個指標性的里程碑。「你罹患的是白血病的一種，但不用擔心，只要好好配合治療，你可以活得跟一般人一樣久。」尤達權醫師現在會這麼跟患者說。

儘管第一代與第二代TKI藥物已解決了大部分患者的生存問題，但仍有約 20% 至 30% 的患者會面臨換藥需求。尤達權醫師分析，換藥原因主要分為兩類：一是「不耐受」，即無法忍受藥物副作用；二是「抗藥性」，其中最令臨床醫師棘手的，莫過於特定位置的基因突變（如 T315I 突變）。

在這種情況下，第三代TKI藥物的定位便顯得至關重要。尤達權醫師表示，第三代TKI藥物擁有更強大的激酶抑制能力，特別是針對具有高抗藥性的突變型態，它是目前臨床上針對T315I突變的首選。

然而，強效藥物往往伴隨著副作用的挑戰。早期第三代TKI藥物最受關注的是其心血管風險，包括中風或心肌梗塞。尤達權醫師特別提到國際上重要的研究數據（如 OPTIC 研究），該研究證實了「動態調劑」的重要性：一旦患者的疾病控制達到深度緩解指標，便可採取降劑量策略。這種做法不僅能維持良好的療效，更能顯著降低長期服藥帶來的心血管風險，達到療效與安全的平衡。

尤達權醫師表示，第三代TKI藥物擁有更強大的激酶抑制能力，特別是針對具有高抗藥性的突變型態，它是目前臨床上針對CML患者發生T315I突變的首選。 （相關報導： 急性淋巴性白血病來勢洶洶！精準治療時代必知可測量殘存癌細胞(MRD) 助評估療效、及早籌備療程 病患藉MRD訂定精準治療重獲新生 ｜ 更多文章 ）

隨著治療手段豐富，醫師與患者對治療的期待也發生了本質上的改變。尤達權醫師將治療目標生動地比喻為考試分數：「達到主要分子學反應（Major Molecular Response, MMR或稱為Molecular Response 3, MR3；指病人體內的癌症基因BCR-ABL1表現量降至 0.1% 以下）代表考試及格，拿到了 60 分，這時病人存活已不成問題。」

但現代醫學追求的是 100 分——即「痊癒」。尤醫師指出，2016 年後，醫學界開始大量討論「停藥計畫」。若患者能達到深度分子學反應（MR4 或 MR4.5）並維持穩定兩年以上，便有機會嘗試停藥。

「在臺灣健保體系下，患者經濟負擔較輕，停藥不僅是為了省錢，更大的價值在於生活品質的提升。」尤達權醫師強調。長期服用標靶藥物的副作用有：骨頭痠痛、皮膚問題、血糖上升、血壓上升，甚至影響心肺功能與生育計畫。對於 60 歲以下的年輕患者，若能成功停藥，代表接下來的四、五十年人生，將不再受藥物副作用干擾。

對於病友最關心的停藥成功率，尤達權醫師引用國際數據指出，約有五成的患者在停藥後能維持穩定。即使停藥後疾病復發，研究也顯示幾乎 100% 的患者只要重新恢復用藥，都能迅速回到良好的控制狀態，風險極低。

值得振奮的是，尤達權醫師特別分享了臺灣在地的臨床觀察。在2025年的美國血液病學會，國內醫學中心發表了一項研究，針對長期穩定用藥的臺灣病友進行停藥追蹤，其成功率竟高達八成以上。尤達權醫師解釋，這可能是因為臺灣患者普遍服藥時間較長，疾病治療根基打得深，進而推升了停藥的成功率。「這告訴我們，痊癒不再是少數人的神話，而是可以追求的目標。」

面對初診斷的患者，尤達權醫師強調「起手式」的重要性。臨床上會使用多種風險評估量表（如 Sokal 或 ELTS score）來進行分級。對於中高風險患者，或是有強烈停藥意願的年輕病患(指60歲以下族群)，醫師通常會傾向在一線就選用更強效的第二代藥物，以期盡早達到深度緩解門檻。

此外，尤達權醫師也提醒患者，服藥遵從性與藥物交互作用是成功的關鍵。「在達到 MMR（60 分）後，有些病友會鬆懈、忘記吃藥，但若想往 100 分邁進，規律服藥與定期監測腫瘤指標絕不可偏廢。」 （相關報導： 急性淋巴性白血病來勢洶洶！精準治療時代必知可測量殘存癌細胞(MRD) 助評估療效、及早籌備療程 病患藉MRD訂定精準治療重獲新生 ｜ 更多文章 ）

從 30 年前的無藥可醫，到如今擁有標靶藥物的精準防禦網，CML 的治療史就是一部現代醫學進步的縮影。尤達權醫師以此鼓勵病友：現在的治療重點已不僅僅是「活著」，而是如何「活得更好」。透過與醫師密切溝通，善用標靶藥物突破困境，每一位患者都有機會爭取那個不用吃藥、回歸正常生活的未來。