生物醫學研究的目標十分簡單，就是以科學方式解釋疾病，以這些知識提供診斷依據，接著提出有效的治療方法，可能的話還包括預防這種疾病的方法。現在我們對某些疾病已經達成這個目標，未來還有許多疾病也將降服在科學之劍下，防止我們受害。疫苗透過免疫系統保護我們，是預防疾病的最佳方法（請參閱第二章）。如果疫苗能預防所有疾病就好了，可惜事與願違。
這個目標看似簡單直接，但實際要達成極為困難。現在回頭看來，登陸月球很容易，但當時美國前總統甘迺迪有句名言：就是因為很難，所以我們決定要這麼做。阻止氣候變遷的挑戰當然相當困難（請參閱第十三章），但開發新藥物呢？開發新藥物需要各種專業的科學家參與，依疾病而各不相同，包括免疫學、生物化學、遺傳學、神經科學、分子生物學、藥理學、生物資訊學和細胞生物學等，還有化學家（製作藥物）、醫師（當然也包含各科）、臨床試驗專家，以及法規方面的專家，確認程序完整合法。這些艱鉅的工作必須有人提供經費，所以需要納稅人（繳稅以支應許多開發新藥物的研究）、慈善家和慈善基金會、金融家、創投人、製藥公司、業務推展人員和律師等，讓所有工作順利進行。總而言之，這是由許多專業和技能構成的複雜生態系統，不是村莊，而是整個城市。
如果複雜到這種程度，那麼從發現新藥物、臨床試驗到取得許可，整個藥物開發過程的實際成本是多少？可以想見，金額很大、非常大。一項研究分析2003～2013年間98家公司的藥物開發成本，發現要讓一種新藥上市並開始回收成本，平均成本是26億美元，是1970年代的14.5倍、1980年代的6.3倍。成本增加的原因，包括臨床試驗複雜程度提高、法規負擔、開發工作逐漸集中在失敗率較高的領域（這項成本包含失敗和成功的影響），以及最終付費者（例如保險公司）對效果證據的要求增加。這個數字顯然相當龐大，相比之下，第一支iPhone的開發成本只有1億5000萬美元。所以想賺錢最好做電子業而不是製藥業。
製藥公司投下龐大的經費在研發上，目標是製造新藥。舉例來說，羅氏藥廠（Roche）平均每年花費84億美元在研究上，與世界首屈一指的醫學研究支持機構美國國家衛生研究院（NIH）相比之下，羅氏的經費是NIH全部預算的25%。2018年，英國醫學研究委員會的全部研究經費僅略多於10億美元，只有大藥廠研究經費的五分之一。這些比較有個問題，就是製藥公司的成本包含臨床試驗，但製藥公司投入生物醫學研究的錢仍然比政府多出許多。獲利可再投入研究，但也會回饋給投資人。令人擔憂的是獲利一旦減少，再用於開發新藥物的研究經費將會減少許多，不過這點還有爭議。當然，最理想的狀況是取得政府經費的研究機構和製藥公司合作，政府和業界逐漸共同提供經費，同時合作達成為患者提供新藥物的終極目標。 （相關報導： 台灣健保有多好用？10大隱藏服務曝光，忘記帶健保卡不用付押金 ｜ 更多文章 ）
如果進一步探究成本，看看活動和花費各占多少，將可看到幾個有趣的特徵。藥物開發部分花費的時間最多。製藥公司可能在這個階段針對某種疾病尋找藥物治療標的，或是以藥物治療其他人發現的標的。這個階段通常需要在動物身上測試新藥物，讓動物得到特徵與人類疾病相仿的某種疾病。許多疾病有所謂的動物模式（animal model），包括癌症、關節炎、炎症性腸病和神經退化疾病。以動物進行測試還有爭議，但目前仍然需要藉由動物測試來因應政府對大多數藥物的法規要求。此外，以人類組織和細胞進行這類測試也已經有所進展，這麼做也比較容易預測用在人類身上的效果。這個臨床前階段的時間可能從三年到二十年，成本可能從幾百萬到數十億美元。
