《科學》驚爆中國生醫研究醜聞：全球首例大腦基因編輯試驗致死，研究團隊隱匿事實發表論文

美國權威科學期刊《科學》（Science）與學術監督網站《撤稿觀察》（Retraction Watch）23日發布聯合調查，揭露一起隱匿長達一年的中國生醫倫理醜聞。

一名患有罕見基因變異疾病的6歲中國女童，去年3月在上海接受全球首例針對大腦的實驗性「單鹼基編輯」（base editing）治療。治療團隊在女童脊髓腔注入數億兆計的病毒載體7天後，患者便因嚴重的免疫排斥反應誘發多重器官衰竭身亡。然而主持該項研究的團隊不僅未公開這起死亡事件，甚至在今年初將動物實驗成果發表在《自然》（Nature）時，將死者家屬的資金贊助與這起臨床致死的事實完全抹除。

這起事件不僅暴露出中國在急速擴張生物科技野心下的監管漏洞，更被生醫界視為自1999年美國18歲少年傑西·格爾辛格（Jesse Gelsinger）基因治療致死案以來，基因編輯領域最嚴重的倫理與安全危機。

根據《Science》取得的官方文件、通訊錄音及家屬證言，這名化名為「梅」（Mei）的 6 歲女童，因CHD3基因發生單一鹼基變異（本應為胞嘧啶C的位置錯變為腺嘌呤T），患有極罕見的神經發育障礙「Snijders Blok-Campeau 綜合症」（Snijders Blok-Campeau syndrome）。這種疾病全球僅記錄237例，臨床表現為發育遲緩與語言障礙。

為了挽救女兒，任職軟體工程師的父親Jason與妻子Linda籌募了86萬美元（約合新台幣2800萬元），聯繫上海交通大學醫學院松江研究院的神經科學家仇子龍（Zilong Qiu）。

仇子龍正致力於將比傳統CRISPR基因編輯更精準的「單鹼基編輯」技術推向臨床。仇子龍向家屬聲稱，像上海交通大學醫學院附屬新華醫院（Shanghai Xinhua Hospital）這樣的頂尖醫療機構，「能夠確保不會發生意外」。為了推動試驗，家屬除了將資金匯入相關基金會與生物公司外，還依研究人員要求，私下將13萬美元（約合新台幣420萬元）直接匯入仇子龍實驗室核心研究員楊侃（Kan Yang）的個人帳戶。女童父親Jason也在多次會面中，贈送仇子龍數支iPhone、iPad以及一箱茅台酒。

2025年3月24日，患病女童穿著粉紅外套進入上海新華醫院，她興奮地告訴父母，這感覺「就像去度假一樣」。當天，專科醫師經由脊髓腔注射（intrathecal infusion），將載有基因編輯元件AAV9腺的大量病毒注入女同的腦脊液中。這場全球首次嘗試改寫人類大腦神經元基因的試驗，卻在注射3天後惡化為一場災難：梅出現高燒與無尿症狀，血小板急劇下降，一週後就因為嚴重免疫反應誘發血栓性微血管病變（Thrombotic Microangiopathy, TMA）及多重器官衰竭，在加護病房宣告不治。 （相關報導： 專訪》中研院院士陳培哲：「如果不做，十年後台灣的器官移植恐都要去中國做！」 ｜ 更多文章 ）

上海新華醫院倫理委員會在女童死後兩天召開緊急會議，報告明確認定女童之死「與治療確定相關」。然而，當仇子龍團隊今年初在權威期刊《Nature》（Vol 651, pp. 785–795）發表該技術的概念驗證論文時，論文對這起臨床死亡個案的經過隻字未提，甚至將原稿中感謝家屬參與的文字與數據刪除，僅寫道「從術前研究到臨床轉化的跨越仍是重大挑戰」。

更嚴重的問題在於實驗安全警訊遭到無視。據《Science》調查，早在女童接受治療前的2025年2月，受託進行猴子毒理學試驗的「廣西啟美生物」（PriMed）報告就已經顯示：所有接受該基因療法的4隻食蟹猴均出現中度至重度的肝臟損傷，高劑量組猴子更出現腎受損跡象。

德克薩斯大學西南醫學中心（UT Southwestern Medical Center）病毒載體專家史蒂芬·格雷（Steven Gray）直言：「這種數據根本不應該進入人體臨床試驗。」前賓夕法尼亞大學基因治療權威、現任Gemma Biotherapeutics總裁詹姆斯·威爾森（James Wilson）強調，猴子實驗顯示出的毒性，「本應立刻觸發低劑量安全性研究，以確定最大耐受劑量，而不是貿然進行人體試驗」。

《彭博新聞》指出，這起悲劇揭露了中國生醫領域長期被詬病的「研究者發起臨床試驗」（Investigator-Initiated Trials, IIT）監管漏洞。在中國現行的雙軌體制下，非商業性的IIT試驗無需經過國家藥品監督管理局（NMPA）審查，僅需通過醫院內部的倫理委員會審查即可實施。據統計，中國的IIT試驗數量在2015年至2023年間暴增了 11 倍，總數已突破上千件。英國肯特大學（University of Kent）社會學家張悅悅（Joy Zhang）指出：「這暴露出制度與執行之間的巨大鴻溝，顯現中國科研機構內根深蒂固的封閉文化。」

針對這起醫療意外，上海市楊浦區衛生健康委員會僅於去年9月對新華醫院處以約3600美元（約合新台幣11.8萬元）的行政罰款，理由是「未按規定登記為商業贊助研究」；主治醫師俞永國（Yongguo Yu）僅接受院內口頭談話；而仇子龍本人未受到任何公開處分。付出一生積蓄與女兒性命的家屬，至今未獲得任何補償。

​女童父母已向仇子龍任職的大學提交申訴，要求全面調查並撤回《Nature》論文。上海交通大學今年4月曾回覆家屬，表示不會對仇子龍採取行動，並稱論文「與家屬資助的實驗無關」。​加州大學舊金山分校（UCSF）神經科學家凱文·班德（Kevin Bender）先前曾在《Nature》撰寫附隨評論，稱讚該研究「為開發有效臨床療法鋪平道路」。但他在受訪時坦言，當時完全不知道受試女童已經死亡。

針對《Science》與《Retraction Watch》的調查，史丹佛大學法律與生物科學中心主任漢克·格里利（Hank Greely, Director of the Center for Law and the Biosciences, Stanford University）表示：「在任何首次進入人體（first-in-human）的臨床試驗中，『死亡』風險必須被明確告知。我們很容易被希望所蒙蔽——無論是對孩子的希望、對研究的希望，還是對公司的希望。」 （相關報導： 專訪》中研院院士陳培哲：「如果不做，十年後台灣的器官移植恐都要去中國做！」 ｜ 更多文章 ）

普渡大學生物化學家 戴維·桑德斯（David Sanders, Biochemist, Purdue University）則說：「未能在論文中如實披露資金來源與臨床死亡結果，這本身就已經構成了足夠的撤稿理由（reason for retraction）。」《Nature》期刊首席生物科學編輯 法蘭西斯卡·切薩里（Francesca Cesari, Chief biological, clinical, and social sciences editor, Nature）表示：「在論文審查期間，期刊並未獲悉該臨床試驗或相關行政處罰的資訊。如果在審稿過程中披露了相關資訊，這絕對會成為我們決策評估的核心部分。」