范建得觀點：台灣再生醫療的發展有賴倫理與法規之精進─借鑒美國基因編輯的突破性案例

一個耗費近20年還圓不了的夢 

早在1997年，台灣便開啟了尖端醫學研究，而今就快20年了，從基因定序與基因體醫學、轉譯醫學、病例電子化、人體生物資料庫、生醫大數據、精準醫藥或健康，到現在的AI應用，台灣的美麗生醫新世界願景從未間斷，然卻似乎一直深陷在倫理與法律的爭議中。

當基因編輯(CRISPR)療法救活了一個嬰孩 

今(2025)年5月26日經濟學人(Economist)以「第一次，基因編輯製藥被用於治療一個小孩的獨特基因變異」為題，深度探討了一個值得我們參考的美國嬰兒KJ Muldoon成功接受個人化CRISPR療法的案例。報導顯示，KJ於2024年8月出生在費城， 血液測試顯示他的氨含量極高，基因檢測則證實他罹患一種罕見的遺傳性疾病，即「胺基甲醯基磷酸酶缺乏症（CPS1）」。 這是一種致命的代謝疾病，會導致體內氨累積，引發腦部損傷，若未即時治療，多半在出生後一週內死亡。當時主治醫師決定嘗試採行基因編輯療法（CRISPR）」，從2025年2月開始，並在5月成功完成治療，持續的預後觀察中。這個案例令人驚豔的不單是醫藥科技的進步，更在於該案能在法律、倫理均合規的環境下，以半年多的時間來實施。

相對於此，我國生醫產業的發展則始終遲滯不前，而今雖在賴總統提出健康台灣的施政願景下，再生醫療雙法帶頭起步，然則隨之衍生的諸多倫理、法律與社會疑義似乎並未消散，且還在陸續露出的個案爭議中發酵；而攸關社會公信力的法律與倫理機制顯然仍深陷於傳統醫研管制思維，既無法滿足社會的高度期待，也未能提供醫研社群順利發展的基礎；至於繞著維護人權所衍生的上位爭論，則顯然也無益於支持臨床醫師處理在生死抉擇上的關鍵決策。

原本期許再生醫療雙法能帶領台灣跨出困境 

對照像美國KJ這樣的個案，試想即便台灣已有《再生醫療法》與《再生醫療製劑條例》，所謂的再生醫療雙法之制度設計，似乎仍然無法樂觀，其中倫理審查（IRB）角色的限制、缺乏足夠之緊急應變管道的管制架構，以及生命倫理在公衛決策中所欠缺的制度性參與，都是值得我們反思而有所精進者。具體言之，這些精進的方向主要包括IRB諮詢角色的制度化、生命倫理整合機制的建立，以及符合研究誠信原則的法制改革等，謹臚陳其要於后。

首先，以KJ案為例，已突顯出當前基因編輯科技的進展超越了法規的調適速度，若持續延宕法制革新，將延誤更多新科技能對罕病患者提供的即時救治機會，甚至導致以維護人權法治為名而戕害人命的困境。以當前我國的再生醫療雙法為例，在面臨像KJ案之緊急使用、個案應變時，相應之法規與倫理制度配套便未臻健全。 （相關報導： 再生醫療雙法開創新紀元 尖端醫領航脊髓損傷細胞治療 為患者重燃希望 ｜ 更多文章 ）

強化IRB的動態諮詢與輔導功能成為必要

首先，在台灣現行制度下，IRB偏重於研究計畫的程序審查（ProtocolReview），對於臨床倫理與新科技應變機制較缺乏彈性。相較之下，美國FDA具備多項快速審查通道（如Breakthrough Therapy與EmergencyIND），日本亦設有高階醫療制度允許先導性個案之類似空間，我國雖有針對罕見疾病或緊急需求的附條件許可程序，但能否適用於像基因編輯製藥或療法之個案，仍不無疑義，而回歸再生醫療雙法，姑不論走製劑通道可能耗費經年，即便醫療快軌可能的6-12個月，仍有賴審查機構及審查機制之完善配合。準此，若以上述制度上可能面臨的問題為例，台灣必須就實施基因編輯而斟酌精進之制度設計至少包括：

1. 建立基因編輯（CRISPR）平台式技術之適用認證管道。

2. 建置個案緊急使用之單一審查與快速批准流程。

3. 推動IRB倫理諮詢功能之制度化。

善用先進國家用以凝聚國人理性共識的生命倫理機制 

此外，如何導入生命倫理於我國公衛決策體系之引導亦攸關重大。相較於國際間醫藥先進國家及國際衛生組織對生命倫理之上位引導設計，一直以來，台灣在健康政策設計中對生命倫理的斟酌相對薄弱，此外，IRB顯然更聚焦於程序與傳統應用或醫藥倫理之審查，而非提供實質倫理建議，這往往造成在導入創新醫療科技或緊急事故之應變時 ，都欠缺透過生命倫理原則來凝聚國人理性溝通與共識之設計，謹建議:

1. 成立國家級生命倫理諮詢委員會，針對新興科技提供政策建議。

2. 除傳統之IRB外，增設臨床倫理委員會，處理非研究屬性之應用課題。

3. 制度性推動社會公眾溝通，增進大眾對CRISPR等新興醫療科技之倫理理解。

修法！還是必須修法來精進倫理及法律制度

最後，台灣習之已久的IRB制度，是該精進以因應多元倫理審查或引導之需求的時候了。依據當前之《人體研究法》，IRB職責顯然被侷限於研究倫理審查而缺乏對臨床決策之積極支持，謹建議在信守國際研究誠信，諸如2010的《新加坡研究誠信聲明》與2005的UNESCO《生命倫理與人權宣言》等原則前提下，本諸落實公開透明、公正平等及知情同意等倫理念來增補下列之規定：

1. 修正《人體研究法》，增列IRB得提供倫理諮詢之職能。
2. 由衛福部發布指引，在現有有限的醫學中心臨床倫理諮詢經驗上，完善「具倫理諮詢功能IRB」的認證機制。
3. 鼓勵教學醫院試行IRB與臨床倫理(諮詢)委員會之整合制度。

結論與建議 

總之，台灣已於再生醫療雙法架構下，初步建立了推動再生醫療與製劑發展之良好基礎，但若要因應CRISPR等高風險、高潛力之創新科技之臨床應用，仍需強化具備彈性的治理與倫理制度；這其中，強化IRB諮詢功能、建立快速審查與個案處理機制，並於公共衛生決策過程中納入生命倫理視角，方能使台灣在穩健維護病患權益與社會信任之基礎上，促進醫療創新及所能帶來之社會福祉。

＊作者為清華大學科技法律研究所教授。

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