患有罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）的台灣病友小沂，多年來多方尋診，但因台灣藥物費用較高，長期下來，家人負擔不起，只好改往中國治療，所幸過程一切平安，能回台灣過年，讓小沂媽媽好感動，淚謝醫療團隊，「盼望台灣所有SMA寶貝都能享受這個福利，感受祖國的溫暖。」對此，社團法人台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔表示，台灣不是沒有藥物、不是沒有優秀醫療團隊，但醫療費用高昂，沒有健保支持，SMA病友才會不知該何去何從。
罕病女童至中國就醫
根據《人民日報》報導，11歲小沂患有罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症，多年來全家人多方尋診。因醫療費用高昂，去年10月29日，小沂父母決定鼓起勇氣帶女兒到中國廣東東莞看診。小沂媽媽表示，台灣全額自費注射諾西那生鈉注射液得花51萬人民幣（約230萬新台幣），但在中國國家醫保局幫忙下，於中國就醫，每針卻只要3.3萬人民幣（約14萬新台幣）。
如今小沂已完成4針注射，近日一家人準備回台灣過年，而這趟醫療之旅也讓小沂媽媽直言「這一趟真的好溫暖！盼望台灣所有SMA寶貝都能享受這個福利，感受祖國的溫暖」。
對此，社團法人台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔近日在臉書發文表示，被自己國家健保放棄的SMA病友小沂，已經在中國進行了4次治療，起初她聽見小沂媽媽想去中國嘗試時，她真的很痛心，「因為我們不是沒有藥物、我們不是沒有厲害的醫療團隊，但沒有健保的支持，我們真的無能為力。」除了分析利弊，他們沒有任何理由反對，直接面對健保長官及制度的她，也沒有辦法給予任何承諾，她不曉得何時才能讓所有每天面對身體逐漸退化的病友得到治療。
李怡潔表示，小沂媽媽對她說「我們想為孩子努力一次，不希望將來後悔自己沒有踏出這一步。」雖然第一次治療時，醫師一度找不到施打藥物的地方，但後來都順利解決，讓小沂媽媽相當感動，在飯店哭得一把眼淚一把鼻涕，「透過冰冷螢幕，感受到的是滿滿的希望與感動，卻也讓我心生滿滿的無可奈何」。
李怡潔說，當世界已有47國給付；當台灣健保主要參考國、以重視經濟效益聞名的英國跟澳洲都全給付；當波蘭全給付烏克蘭SMA藥物，她想問的是，在台灣剩下的SMA病患又該何去何從？「我們只想，也只能懇請政府，讓以生命等待健保救命藥的四百位SMA病友們，得到同樣溫暖的希望與感動」。
健保署：將與廠商協商，以合理具醫療效益方案納入健保給付
對此，健保署今（16）日表示，健保署向來極為關心罕見疾病每位病友的醫療權益，為避免罕見疾病病友使用之高額醫療費用受醫療費用總額排擠，自94年起編列罕見疾病藥費專款，照顧既有罕病病友用藥費用及其成長，用於罕藥之給付範圍擴增以及收載新的罕藥。109年至111年之罕病專款預算，分別為71.66億元、76.01億元以及87.75億元。
其中109年7月1日給付治療SMA的Spinraza藥品，經專家諮詢會議評估其療效用於「出生12個月內發病確診且開始治療年齡未滿7歲」族群較具治療效果。截至111年6月30日止，使用人數41人、申報藥費約6.67億元，每位病人平均每人年健保給付藥費為872萬元，最高為1,470萬元，最低735萬元。若廠商願意降價，健保署願意努力與議價來擴增給付範圍。
健保署表示，健保總額費用固定，資源之運用必須考量病人、醫界以及藥界等多面向的需求，「錢得用在刀口上」，新藥、新療法在符合成本效益前提下，將可儘快納編，也盼廠商在價格上有協調的空間，健保署會積極協商。另一方面，健保署會召集專家會議，在符合科學的基礎上，檢討擴增給付範圍的可能性；今日也與廠商協商，以合理具醫療效益方案納入健保給付。
本文經授權改寫自李怡潔 Li Yi Jie （相關報導： 中國小四女童確診5天病逝！媽心痛在班群留警世訊息：不要被騙了 ｜ 更多文章 ）
責任編輯／李艾庭
