全球第一人！英國血癌少女接受革命性基因療法後康復 對抗不可治癌症露出新曙光

英國13歲少女艾莉莎患有白血病，她曾接受化療及骨髓移植，但沒有痊癒。今年5月，她接受「鹼基編輯」細胞療法，成為全球第一位接受這種革命性基因療法的人。艾莉莎逐漸康復，白血病已緩解了6個月，這也為無法治癒的癌症治療帶來新希望。

去年5月，英國萊斯特市（Leicester）少女艾莉莎（Alyssa）被診斷出罹患T細胞急性淋巴性白血病（T-ALL），這種白血病患者體內的T 細胞無法正常發育，而且生長過快，從而妨礙病患體內血球細胞的生長，其標準療法包括骨髓移植及化療。

然而，艾莉莎接受骨髓移植及化療後，並未康復。今年5月，她接受了英國倫敦大奧蒙德街醫院（GOSH）醫師的「鹼基編輯」細胞療法（base-edited cell therapy）。

鹼基編輯技術6年前發明，該技術允許科學家鎖定到遺傳密碼的特定部分，並僅改變一個鹼基的分子結構，將其轉換為另一個鹼基並改變遺傳指令。負責治療艾莉莎的醫師及科學家團隊先向健康的志願者抽取T細胞，並且使用鹼基編輯設計了一種新型T細胞，這種細胞能追踪並殺死艾莉莎體內的癌性T細胞，並且不會影響正常細胞。

艾莉莎接受鹼基編輯細胞療法及第2次骨髓移植後，她逐漸康復。接受這種基因療法6個月後，醫生已經檢測不到她體內的癌細胞，而艾莉莎必須接受密切的監測觀察一段時間。

艾莉莎說：「我學會欣賞每一件小事，我很感激現在我在這裡。這太瘋狂了，我能有這個機會真是太棒了，我非常感激，而這也將在未來幫助其他孩子。」根據英國廣播公司（BBC）報導，她期待著聖誕節，期待在阿姨的婚禮上當伴娘，期待重新騎上腳踏車，回到學校，「做一些普通人做的事」。

艾莉莎的母親奇歐娜（Kiona）表示：「醫生說最初的六個月最重要，我們不想變得太武斷，但我們一直在想『如果他們能擺脫它，只要一次，她就會沒事』， 也許我們是對的……老實說，我們現在感到奇怪的興奮。太棒了。」

這項療法由英國醫學研究委員會（Medical Research Council）贊助，該委員會的瓊斯博士（Louise Jones）表示：「這是一種『現有』的通用細胞療法，如果這種療法被複製，將標誌著這些類型的治療向前邁出一大步。」

艾莉莎醫療團隊其中一位負責人、英國免疫學家卡辛姆（Waseem Qasim）表示：「這是我們迄今為止最複雜的細胞工程，這為其他新療法鋪平道路，並最終為病童創造更美好的未來。」 （相關報導： 美國首度批准治癌基因療法 白血病患者可有效延長存活時間 ｜ 更多文章 ）

目前，奧蒙德街醫院的艾莉莎醫療團隊正準備招募另外10名T細胞白血病患者，這些患者也已嘗試全部的常規療法。如果這些T細胞白血病患者的治療成功，就有望將經過鹼基編輯的細胞提供給其他類型白血病患者及其他疾病的患者。