美國首度批准治癌基因療法 白血病患者可有效延長存活時間

2017-08-31 17:10

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2015年7月,病患身上的T細胞被送到諾華製藥公司在紐澤西的實驗室之後,接受基因改造(AP)

2015年7月,病患身上的T細胞被送到諾華製藥公司在紐澤西的實驗室之後,接受基因改造(AP)

美國食品藥物管理局(FDA)30日正式批准美國首個基因療法「Kymriah」,透過免疫療法治療B細胞急性淋巴性白血病,可為一線藥物治療失敗的白血病患者提供第2次機會,接受「Kymriah」療法的病患中,近9成病患存活至少半年,79%的病患存活至少1年,FDA批准「Kymriah」堪稱開啟癌症治療新紀元。

B細胞急性淋巴性白血病(ALL)是兒童與青少年常見的癌症,根據美國疾病防治中心(US Centers for Disease Control and Prevention)的資料,2014年約有5千人被診斷出罹患B細胞急性淋巴細胞白血病,逾半數患者是兒童與青少年。美國國家癌症研究所(National Cancer Institute)表示,B細胞急性淋巴細胞白血病是最常見的兒童癌症,美國每年約有3100名20歲以下的青少年與兒童罹患這種癌症。多數B細胞急性淋巴性白血病患者一般是接受化療與幹細胞治療,接受一線藥物治療的2成患者會復發,而如果復發的話,預後情況很差。

諾華製藥公司(Novartis)與賓州大學(University of Pennsylvania)合作,打造出CAR-T療法(嵌合抗原受體T細胞免疫療法)的藥物「Kymriah」,這種療法採集病患身上的白血球T細胞,送到實驗室利用病毒進行基因改造,在T細胞植入「嵌合抗原受體」((chimeric antigen receptor),讓它們具有識別及殺死癌細胞的能力,隨後注入病患體內殺死癌細胞。

「Kymriah」藥物(AP)
「Kymriah」藥物(AP)

63名B細胞急性淋巴性白血病復發或難治的病患接受「Kymriah」臨床實驗,他們接受治療的3個月內,83%病患情況得到緩解,,近9成病患存活至少半年,79%的病患存活至少1年。

第一個接受「Kymriah」療法的病患是懷海德(Emily Whitehead):2012年,6歲的她罹患B細胞急性淋巴細胞白血病,差點進了鬼門關,後來她在費城兒童醫院(Children’s Hospital of Philadelphia)接受「Kymriah」療法,撿回一命,現年12歲的她病癒5年多了。

罹患B細胞急性淋巴性白血病的懷海德(Emily Whitehead) 接受「Kymriah」療法後,撿回一命(AP)
罹患B細胞急性淋巴性白血病的懷海德(Emily Whitehead) 接受「Kymriah」療法後,撿回一命(AP)

今年3月諾華宣布,FDA接受該公司提出的「Kymriah」生物製品許可申請;今年7月,FDA的科學顧問委員會建議FDA批准「Kymriah」用於治療。8月30日,FDA批准「Kymriah」用於25歲以下的B細胞急性淋巴細胞白血病患者。「Kymriah療法」一次收費47萬5千美元(約新台幣1442萬元),但如果病患在1個月內對「Kymriah療法」沒反應則不需付費。

T細胞攻擊癌細胞

然而,FDA也說,「Kymriah」可能會引起危及生命的嚴重副作用,病人可能出現稱為「細胞激素釋放症候群」(cytokine release syndrome)的免疫機能過敏反應,那是由過度活躍的基因改造細胞引起的症狀,可能引起高燒與血壓劇降。因此,FDA表示,只有證明合格的醫院與診所才能實施「Kymriah」療法。

FDA局長葛特里布(Scott Gottlieb)說:「我們進入了醫療發明的新領域,有能力改編病患的細胞來攻擊致命的癌症,基因療法與細胞療法等新科技讓我們有機會改善醫療,創造轉折點,讓我們能治療甚至治癒許多棘手的疾病。」

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