# 基因療法  

罕見疾病患者的未來又多了一個希望！美國費城兒童醫院及賓州大學今年（2025）初針對一名罹患「CPS1缺乏症」罕病的寶寶K.J.（英文名縮寫）「量身訂做」了一段正確的基因，然後以奈米粒子當載體送進K.J.基因出錯的肝臟細胞內，1個月1針共打了3針，原本小小一個感冒就會導致腦水腫、昏迷甚至命危的K.J.，開始漸漸變得跟一般孩子一樣，走進本該屬於他的快樂童年。

罕見疾病AADC缺乏症的基因治療藥物將在今年12月正式納入健保，成為健保史上「單價最高」的給付藥品，一個療程高達1億元。衛福部預估，首年約有13名病童受惠；明（2026）年健保除了動用罕藥專款外，也將再編列20億元公務預算補強，但仍需立法院拍板。 11歲足球少年被迫停賽　靠魔術方塊找回生活重心 今年11歲的王為中一度是校隊主力，球場是他的第二個家。然而確診......

執著於衰老課題的科學家們正在勾勒人體隨年齡增長而發生變化的路線圖，希望它能指引我們找到讓人類活得更長久、更健康的療法。

英國13歲少女艾莉莎患有白血病，她曾接受化療及骨髓移植，但沒有痊癒。今年5月，她接受「鹼基編輯」細胞療法，成為全球第一位接受這種革命性基因療法的人。艾莉莎逐漸康復，白血病已緩解了6個月，這也為無法治癒的癌症治療帶來新希望。

罕病圈日前傳來好消息，台大醫療團隊12年前研發技轉的AADC用藥獲得歐盟上市許可，為全球AADC患者帶來一線生機。但很多人不知道的是，即使該藥專案進口台灣，因藥價可能破千萬元，若健保不給付，恐怕沒有病友用得起，而過去十多年來，國內至少已有12名AADC患者因等不到用藥抱憾病逝。更甚者，AADC只是一個縮影，目前還有19個罕病用藥在等待健保給付，這看似正常的行政審查程序，消耗的卻是罕病患者危在旦夕的生命。

英國知華專家談中西對立中氣候合作可能性

敘利亞小男孩哈山今年7歲，因為先天基因缺陷，出生時全身布滿水皰，剝落潰爛，失去身體80％的皮膚。原本在醫院接受治療的他，只能依靠施打嗎啡來減緩疼痛，緩和病情，但在義大利生醫技術專家的協助下，使用基因療法，成功將健康細胞移植到男孩身上，長出如正常人一般的肌膚，讓男童重獲新生，現在他已經能與同年齡的孩童一起玩耍。

美國食品藥物管理局（FDA）30日正式批准美國首個基因療法「Kymriah」，透過免疫療法治療B細胞急性淋巴性白血病，可為一線藥物治療失敗的白血病患者提供第2次機會，接受「Kymriah」療法的病患中，近9成病患存活至少半年，79%的病患存活至少1年，FDA批准「Kymriah」堪稱開啟癌症治療新紀元。