# 鹼基編輯 base editing  

罕見疾病患者的未來又多了一個希望！美國費城兒童醫院及賓州大學今年（2025）初針對一名罹患「CPS1缺乏症」罕病的寶寶K.J.（英文名縮寫）「量身訂做」了一段正確的基因，然後以奈米粒子當載體送進K.J.基因出錯的肝臟細胞內，1個月1針共打了3針，原本小小一個感冒就會導致腦水腫、昏迷甚至命危的K.J.，開始漸漸變得跟一般孩子一樣，走進本該屬於他的快樂童年。

英國13歲少女艾莉莎患有白血病，她曾接受化療及骨髓移植，但沒有痊癒。今年5月，她接受「鹼基編輯」細胞療法，成為全球第一位接受這種革命性基因療法的人。艾莉莎逐漸康復，白血病已緩解了6個月，這也為無法治癒的癌症治療帶來新希望。