事實上，若從歷年罕病專款未用罄數字來看，被繳回的罕病專款是相當可觀的。2019年全年剩餘11.29億未執行，2018年也有6.41億的金額繳回。今年截至6月，新增的罕病新藥預算僅僅增加1300萬元，8月更是只通過能節省藥費的罕藥。難怪病友團體直言罕病專款只是「打一場假球，預算就只是表面好看」。李怡潔更指出，即便是 GDP低於台灣的羅馬尼亞、烏克蘭等相對貧窮或深陷戰火的國家都已全額給付SMA治療藥物，遺憾的是台灣目前還有九成的病友沒有辦法獲得健保給付用藥，其中有一半以上都是成人病友。
專家直言：健保署只想省錢的思維應修正 開放競爭與基本用藥權才是核心
耕莘醫院病理科主治醫師陳燕麟指出，對於罕見疾病病友而言治療真的刻不容緩，但我國罕病的藥物與治療遲遲跟不上先進國家腳步，讓付費者與病友團體永遠都有質疑的聲音。2000年台灣通過並施行的「罕見疾病防治及藥物法」，讓台灣成為世界第5、亞洲第1個立法保障罕病的國家，其目的就是讓罕病患者取得更多照護資源且保障醫療生存權；然歷經20年時間，健保鈍化程度加劇，逐年未用罄的罕病預算，讓病友家屬乾著急也心痛不已。
陳燕麟醫師認為，健保署的思維應有所修正。如果藥物的機轉是一樣的類型，在邏輯上健保是應該要讓其通過，陳醫師舉例以5種藥品來說，假設病友只需要其中一種藥品，那便可擇一付費，也同樣讓5種藥品於市場中競爭，才能有效抑制藥物高昂的價格，讓降價更有可能，並非如現在健保署的思維，擔心開放更多藥品對財務衝擊更大，「從邏輯上來看，這是不會發生的」。
陳醫師強調，健保爭議的核心問題在於，「這些人連用藥的權利都沒有」。陳醫師講述目前針對罕見疾病，最重要的問題是基本藥物都要齊全，目前我國健保不但是更進階的藥品停止收載，有相當多疾病連最基本的藥物都是沒有的，但事實上許多罕見疾病的藥物用於維持、減緩病症，若再不核准通過，病患就是等待生命流逝。以FAP（家族性澱粉樣多發性神經病變）為例，「罕見疾病防治及藥物法」早於2013、2019年認列2種藥物，經6年臨床實驗效果顯著且相關試驗亦收案台灣病人，有效防止、延緩疾病惡化；然而，即便2020年此2款藥早已取得罕見藥品許可證，在2021年仍因財務衝擊大、費用高等理由拒絕給付，即使數據證實總罕見疾病預算僅佔全民健保1%，病患希望歷經9年再度落空，而1年800萬的藥費也並非一般家庭得以自費負擔。
