健保今年編列10億元罕病專款用於給付罕病新藥納入健保。然而距2022年底僅剩約百日，被醫界眾所注目的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）、家族性澱粉樣多發性神經病變（FAP）、芳香族L-胺基酸脫羧酶缺乏症（AADC）等數項罕病治療新藥申請案卻無一通過健保給付申請，近十億元預算空轉，即將被迫繳回。罕病團體推出懶人包呼籲，專款是救命錢，應認真造福病友；健保財務不足可能影響選情的壓力，不應該由罕病患者承擔。
這已不是病友團體首次呼籲。8月23日台灣生命之窗慈善協會病友團體與時代力量立委王婉諭、台灣民眾黨立委蔡壁如召開記者會，呼籲健保署不要罔顧人命，讓罕見疾病專款預算成為選舉的政治操作。
依據台灣生命之窗慈善協會提供的資料顯示，健保署為減輕健保財務壓力，拿病人人數最少的罕病操作，歷年專款預算皆未用罄，刻意延宕執行已成為常態，今年尤為誇張。2022年共編列11.74億預算增額，然而除少數預算用於既有已給付藥物的費用成長外，剩餘近10億元要用於新藥的預算卻遲遲未動支，預計年底全數必須繳回。台灣生命之窗慈善協會李怡潔理事長表示，罕藥是專款項目，罕病藥品通過並不會排擠其他任何疾病的治療預算，罕藥預算總數也僅87.75億，只佔健保1%，原本是健保中最沒有爭議的項目，然而政府卻顧及今明兩年選舉不得觸碰保費議題的「內規」，選擇從選票人數最少的罕病去省健保預算，病友何其無辜。
時代力量立委王婉瑜指出，健保署編列預算卻不落實執行，根本就是打假球。即便健保有財務壓力，也不應拿最弱勢的罕見疾病族群開刀，此舉有違健保照顧弱勢的精神。民眾黨立委蔡壁如也直言，執政黨眼中只有選票，為延後可能衝擊選情的保費調漲議題，竟然連罕病唯一的專款預算也要被犧牲。如果健保真的無法以調漲保費來彌補財務缺口，也應找尋其他財務增源的方式，而非刻意不執行已編列的罕病預算，這是以病友性命換取健保財務健全。
病友團體跟健保署各執一詞 病團質疑政府執行率玩數字遊戲
針對病友團體的質疑，健保署8月23日相當罕見快速發表聲明，一天中發佈兩次新聞回應，出具新聞稿，並在當日晚間於健保署Line官方群組、FB臉書再次發佈回應，可見署內對此議題相當敏感與謹慎。
依據健保署公布的訊息顯示，歷年罕病執行率一直處在高位。2020年至2022年罕病專款預算，分別為71.66億元、76.01億元以及87.75億元，執行率則為98.4%、96.1%，以及推估2022年執行率為93.4%，並沒有預算執行率過低的問題。然而病友團體研究後發現，罕病與一般疾病在健保中的預算編列方式並不同。一般疾病新藥治療採總額制度，健保會依據人口數及人口結構等條件，逐年依據成長率增加預算；罕病卻是專款，若未能支用就必須全數繳回，這也是健保署為何總是在計算上，將所有罕藥預算納入執行率分母的原因。假如罕病往年預算為90億元，今年新增10億元預算，總預算達100億。若全年沒有任何作為，10億元預算沒用罄，年底10億元全數繳回，預算執行率仍舊保有90％。隔年可再重複操作，再編10億元，若無作為再繳回，執行率還是9成。如此反覆，即便每年新藥納保成效再差，執行率還是可以年年維持在9成以上，達成避重就輕的預算操控術。
事實上，若從歷年罕病專款未用罄數字來看，被繳回的罕病專款是相當可觀的。2019年全年剩餘11.29億未執行，2018年也有6.41億的金額繳回。今年截至6月，新增的罕病新藥預算僅僅增加1300萬元，8月更是只通過能節省藥費的罕藥。難怪病友團體直言罕病專款只是「打一場假球，預算就只是表面好看」。李怡潔更指出，即便是 GDP低於台灣的羅馬尼亞、烏克蘭等相對貧窮或深陷戰火的國家都已全額給付SMA治療藥物，遺憾的是台灣目前還有九成的病友沒有辦法獲得健保給付用藥，其中有一半以上都是成人病友。
專家直言：健保署只想省錢的思維應修正 開放競爭與基本用藥權才是核心
耕莘醫院病理科主治醫師陳燕麟指出，對於罕見疾病病友而言治療真的刻不容緩，但我國罕病的藥物與治療遲遲跟不上先進國家腳步，讓付費者與病友團體永遠都有質疑的聲音。2000年台灣通過並施行的「罕見疾病防治及藥物法」，讓台灣成為世界第5、亞洲第1個立法保障罕病的國家，其目的就是讓罕病患者取得更多照護資源且保障醫療生存權；然歷經20年時間，健保鈍化程度加劇，逐年未用罄的罕病預算，讓病友家屬乾著急也心痛不已。
陳燕麟醫師認為，健保署的思維應有所修正。如果藥物的機轉是一樣的類型，在邏輯上健保是應該要讓其通過，陳醫師舉例以5種藥品來說，假設病友只需要其中一種藥品，那便可擇一付費，也同樣讓5種藥品於市場中競爭，才能有效抑制藥物高昂的價格，讓降價更有可能，並非如現在健保署的思維，擔心開放更多藥品對財務衝擊更大，「從邏輯上來看，這是不會發生的」。
陳醫師強調，健保爭議的核心問題在於，「這些人連用藥的權利都沒有」。陳醫師講述目前針對罕見疾病，最重要的問題是基本藥物都要齊全，目前我國健保不但是更進階的藥品停止收載，有相當多疾病連最基本的藥物都是沒有的，但事實上許多罕見疾病的藥物用於維持、減緩病症，若再不核准通過，病患就是等待生命流逝。以FAP（家族性澱粉樣多發性神經病變）為例，「罕見疾病防治及藥物法」早於2013、2019年認列2種藥物，經6年臨床實驗效果顯著且相關試驗亦收案台灣病人，有效防止、延緩疾病惡化；然而，即便2020年此2款藥早已取得罕見藥品許可證，在2021年仍因財務衝擊大、費用高等理由拒絕給付，即使數據證實總罕見疾病預算僅佔全民健保1%，病患希望歷經9年再度落空，而1年800萬的藥費也並非一般家庭得以自費負擔。
專家指出：健保審議機制充滿黑箱 決策應公開、透明
台大醫院神經部主治醫師楊智超指出，目前已經高達2、30種罕見疾病用藥沒有納入健保，但健保署的態度是「能拖就拖」，每次說法都一樣，以財務衝擊過大為由持續推託。楊智超醫師強調，這種省錢至上的思維，絕對有違當年設立「罕病專法」讓罕病由國家來照顧的扶弱精神。以健保署的角度考量的是儘量不讓費用膨脹，所以在許多制度的設計上和給付的考量上並不是抱著儘快讓罕病的病人能得到治療的出發點，所以國家如果要真的能照顧罕病病人，可能也要想到是否能另闢財源，例如由國民健康署另外編列預算，否則台灣對罕病的照顧會逐漸的落後於先進國家。
楊智超醫師認為，目前制度的設計上及給付的過程上存在著許多障礙。在取得罕病的藥証的時程上應該要考慮如何讓它加快，另外在於健保署審核罕病藥品的「專家諮詢會議」令人質疑，尤其審議專家的背景並未公開、透明。楊智超醫師強調「不可能一個專家就懂所有的藥品及病人的需求；即使是所謂的專家，也應該要站在病友的角度或是國家照顧罕病更宏觀的角度設想，而不是只替健保署傳話，當健保署的守財奴」。許多罕病藥品明明已經通過罕見藥品認定或取得藥證，卻遲遲多年不能通過健保給付，那核發藥證的目的為何？只是讓病友空等希望。楊智超強調，健保署或更高的決策者應保障罕病病友生命權，不是一切考量「划算」就好，應比照國際先進國家，讓已被證實有療效的藥物，盡快通過。
