基因編輯建奇功,異種器官移植大突破》未來人類可移植豬的器官!

2017-08-11 16:48
eGenesis研究團隊用來實驗的小豬。(eGenesis)
eGenesis研究團隊用來實驗的小豬。(eGenesis)

將動物的器官移植給人類,不會再只是夢想!過去,像這樣的「異種器官移植」面臨一大難關:無法去除動物體內可能感染人類的病毒。最近,科學研究團隊透過基因編輯技術,成功抑制小豬體內的病毒,降低豬隻器官移植人體的風險,若未來豬隻器官移植人體的臨床實驗成功,可望造福世界各地苦苦等待器官移植的民眾。

PERVs病毒是最大難關 基因編輯可100%抑制

這項由美國eGenesis公司主導,中國、美國、丹麥科學家共同合作的突破性研究,論文發表在美國《科學》(Science)期刊。研究團隊表示,他們利用CRISPR/Cas9免疫系統編輯小豬基因,成功抑制小豬體內的「豬內源性反轉錄病毒」(Porcine endogenous retroviruses,PERVs),這類病毒有能力將癌症與其他病症帶入人體,一直是豬隻器官移植人體難以執行的原因。

CRISPR(Clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats),中文譯為「常間回文重複序列叢集」,科學家發現細菌因為有CRISPR免疫系統,記得攻擊自己的病毒,於是利用CRISPR免疫系統進行基因編輯。科學家本月2日宣布,透過「人類胚胎基因編輯技術」,可以修正會導致特定疾病的基因缺陷,就是以CRISPR/Cas9免疫系統執行,本次研究也使用同一種免疫系統來編輯豬隻的基因。

eGenesis科學長楊璐菡(eGenesis)
eGenesis科學長楊璐菡(eGenesis)

中國女科學家楊璐菡扮演靈魂人物

eGenesis雖然是位於美國麻州劍橋(Cambridge)的公司,但研究靈魂人物卻是一位來自中國的青年女科學家。年僅30歲的楊璐菡畢業於北京大學,哈佛大學博士,也是eGenesis的共同創辦人兼科學長(Chief Scientific Officer),今年入選世界經濟論壇(World Economic Forum)「全球青年領袖」。

研究團隊首先證實PERVs可從豬的細胞轉移到人體細胞,還能在人體細胞之間傳遞病毒,就算之前沒有接觸過PERVs的人體細胞也會被感染。接著,研究團隊利用豬隻纖維組織母細胞的基因組建立病毒地圖,認出25種PERVs的基因位點,再藉由CRISPR/Cas9剪掉或抑制那些帶有病毒的基因。

科學家最終發現,可以培育出100%抑制PERVs的細胞,並將其細胞移植至母豬體內,孕育出沒有PERVs的小豬。由於豬的器官與人類的器官在功能、大小方面皆相似,且可大量繁殖,常被認為是最有希望與人類進行異體器官移植的動物。 (相關報導: 從生命源頭預防疾病「人類胚胎基因編輯」終於成功 將開啟巨大爭議 更多文章

器官移植(AP)
器官移植手術是許多病患唯一的生機(AP)

豬隻器官移植有風險 WHA決議:各國訂監管法令

然而豬隻器官移植人體之路走得曲折,1990年代,科學家試圖實現豬隻器官移植人體的想法,但在1998年,哈佛醫學院(Harvard Medical School)費許曼(Jay Fishman)教授與其研究團隊指出,豬隻體內的PERVs可能感染人類細胞,人、豬器官移植的安全性仍有疑慮。世界衛生大會(WHA)2004年更通過決議,敦促會員國必須制定監管實驗的法令,才能進行異種器官移植(xenotransplantation)實驗。

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