不及「百分之一」的罕藥專款，不會更不應造成「健保危機」
你知道健保總額預算8千億中，罕病患者使用的罕藥佔多少比例嗎? 以2022年支出來看，全民健保總額8,095億中，罕藥僅佔了0.95%，對一般人來說這個數字或許不代表任何意義，但對罕病家庭來說，卻是攸關一個家庭的未來，對社會安定產生影響。素來全民健保總額佔比不及「百分之一」的罕藥專款，不會更不應造成「健保危機」。
適逢選舉期間，總統候選人紛紛端出國人健康醫療政策，但截至目前卻未見任何對罕病患者醫療政策的關懷、或政策面的關注、亦或具體可行的方案，全台將近兩萬個罕病家庭，儼然成了被遺忘的極弱勢一群。此次建言書就是希望能夠提供各總統候選人陣營更多對現行罕病政策的真實樣貌，並希望能夠具體落實在各自候選人的主要政見上，讓罕見不再被視而不見。
該付未付 漫長等藥路 我們不願死於「可被治癒的疾病」
罕見疾病治療本屬不易，一個藥物研發平均10-15年，加上目前尚有七成以上的罕病仍在等待治療的契機，能有藥治療的堪稱罕見幸運兒。截至2023年10月，等待健保給付的罕藥已累積有25種，可治療28種不同的罕病，能改善6,053名病人的健康及生活品質，甚至挽救生命。但根據罕病基金會統計，其中已有2,020位病人因等不到給付已經離世；另外在這25種罕藥中，更有12種是目前該病的唯一治療方式，約有1,591位病友正在等待僅有的續命機會。自2013年二代健保實施後，罕藥平均通過給付由一代健保時（1995年至2012年）的5.2個月，暴增到29.9個月。共同擬訂會議更以「財務衝擊」及「成本效益」做為決定給付的主要依據，這也導致新藥通過給付率僅有52.7％，與一代健保期間的86.8％相比，相差甚遠。此舉將嚴重影響罕病患者求生的機會，導致更多的不幸持續上演，這種看得到卻吃不到的苦楚，更加重患者漫長等待的悲哀。
罕病專款未「充分」執行 政府不應僅在執行率上打轉
罕病基金會指出2017年至2022年，罕藥專款的執行率雖說幾乎達九成以上，其中卻不難發現幾乎都用於已收載罕藥的舊有個案，這看似逐年成長的罕藥專款及超高執行率，反映的其實是舊有個案隨年齡及體重成長而自然增加的藥量，並不包含被拒於健保給付大門之外的罕病新藥。健保屢以財務因素考量為由，拒絕將罕病新藥納入給付，罕藥專款自2017年至2022年，累積未執行完的預算高達37.14億，如果能夠用於更多新藥甚至新創治療，將帶給更多罕病家庭希望。因此罕病基金會疾呼，必須持續加速新藥審核與給付，建立滾動式檢視給付準則及退場機制；並在不影響年度預算合理成長前提下，專款餘款允許留用至次年度使用，以有效提升罕藥專款執行效率。 （相關報導： 洪詩被告知是「X脆折症準突變型」難過哭了…肚子裡的寶寶也一樣！她籲：孕前快檢查 ｜ 更多文章 ）
最具成本效益的創新基因治療 是向人類潛能極限挑戰的里程碑
日前報載1劑4900萬SMA基因治療終獲健保給付，如此昂貴天價確實讓人震驚，甚至擔憂罕藥是否已經排擠到其他健保資源。事實上該藥屬於一次性治療，如果成功治癒將徹底改變病患人生，終生也無須再與疾病相伴。相較於其他傳統治療僅能改善症狀，或是需要長時期用藥，基因治療算是未來罕病治療的新契機。該藥之所以能通過，也真正展現健保署長官們的智慧與承擔，除了與藥廠談妥有條件的給付方式，更跨出不再以藥價作為唯一思考的重要一大步。細數SMA幾位病友，無論是人權律師陳俊翰、藝術創作家鄭鈴以及剛獲十大傑出青年肯定的陳景維等都是各領域的佼佼者，如果藥物能讓他們有機會提早治癒，前途光景將是無可限量，雖說目前基因治療仍在起步階段，包括:SMA、AADC患者家庭無不擁抱希望躍躍欲試，就算侷限於整體的健保總額成長框架，是否可以重新檢視罕病法預算擴充的可能性，或成立另一新創藥物基金做為第三條路，在藥價與人命的天平抉擇，期待政府能有更高度的視野與人道關懷，讓生命價值得以彰顯，更證明台灣健保的真正價值所在。
