近20年頭一回！美國批准阿茲海默症爭議新藥　減緩輕度認知障礙惡化

美國食品藥物管理局7日批准治療阿茲海默症的爭議新藥「aducanumab」（又稱「Aduhelm」），是2003年以來首度批准阿茲海默症新藥。然而，「aducanumab」備受爭議，因為它僅能減緩疾病初期輕度認知障礙的惡化速度，價格卻相當高昂。

「aducanumab」由美國製藥公司百健（Biogen）及日本製藥公司衛采（Eisai）合作開發，有助於清除大腦中「β型-類澱粉蛋白斑塊」（beta-amyloid），病患須每4星期接受一次藥物注射治療，通常一年的治療費用高達5萬6千美元（約新台幣157萬元），百健表示4年內不會漲價。阿茲海默症（Alzheimer'sdisease）的其中一個成因是大腦的β型-類澱粉蛋白斑塊異常增多堆積，包圍神經細胞，導致神經細胞漸漸死亡。

備受爭議的新藥

然而，「aducanumab」僅針對阿茲海默症初期症狀，減緩輕度認知障礙的惡化速度。美國紐約威爾康奈爾醫學院（WeillCornellMedicine）阿茲海默症預防診所（Alzheimer'sPreventionClinic​）主任艾薩克森（RichardIsaacson）的病患曾參與aducanumab最初的臨床研究，他向美國有線新聞網（CNN）表示，該新藥治療阿茲海默症初期症狀是美國食品藥物管理局（FDA）決定的焦點。

美國食品藥物管理局透過「加速核准」（acceleratedapproval）程序批准「aducanumab」，這代表百健公司必須進一步研究「aducanumab」，即第4階段「驗證性試驗」（confirmatorytrials），確認該藥物是否具有臨床益處，而百健表示其目標是在2030年之前完成驗證性試驗。如果驗證性試驗無法驗證該藥物有益處，那麼美國食品藥物管理局可將該藥物從市場撤下。

美國非營利組織「公共公民衛生研究小組」（PublicCitizen'sHealthResearchGroup）認為美國食品藥物管理局不應批准「aducanumab」，因為該藥物缺乏有效性的證據。

然而，美國阿茲海默症協會（Alzheimer'sAssociation）支持批准該藥物，該協會執行長強斯（HarryJohns）7日在推特寫道：「這項批准的決定是阿茲海默症病患及其家屬的勝利。」

「aducanumab」獲得美國食品藥物管理局批准的過程困難重重。2019年3月，「aducanumab」第3期臨床試驗被終止，因為無效性分析發現，這些臨床試驗不太可能在完成時達成主要目標，無法減緩阿茲海默症患者心智衰退與功能衰退。

數個月後，百健改變方向，宣布一項新研究分析表明，比起接受安慰劑治療的病患，接受高劑量「aducanumab」的病患18個月內的認知能力下降速度減緩22%。2020年7月，百健向美國食品藥物管理局提交的生物製品許可申請。

阿茲海默症病患家屬懷抱希望

美國約600萬人罹患阿茲海默症，阿茲海默症初期症狀是短期記憶力受損，除了記憶力衰退，患者對時間、地點、人物的辨認出現障礙，語言能力與判斷力等認知功能也受影響，病患到後期無法獨立生活。

現年63歲的林恩（PhillipLynn）在2017年春天被診斷出罹患阿茲海默症，當時他的記憶力與語言都出現問題，包括忘記自己不久前才去夏威夷度假。後來，林恩就開始接受「aducanumab」治療。 （相關報導： 挽回失去的記憶》失智症治療現曙光？藥廠測試「阿茲海默氏症解藥」取得重大進展，將向FDA申請批准上市！ ｜ 更多文章 ）

他的丈夫瑞溫克（KurtRehwinkel）說，自從林恩3年多前開始接受「aducanumab」治療，他的認知能力已經穩定下來，短期記憶的測試表現也改善了。瑞溫克說：「即使對於那些藥物效果有限或無效的人來說，我認為有希望也是好事。」