家族性澱粉樣多發性神經病變（FAP）屬於顯性遺傳罕見疾病，過去一直無合適的治療藥物。隨著核糖核酸干擾技術（RNAi）的發明，FAP治療藥物Onpattro問世，並於2013在台展開大規模臨床試驗計劃，參與試驗病人佔全球總試驗人數8％，更是台灣罕病史上少有，部分病患接續恩慈治療計畫，至今已達10年之久。
2022年12月，健保共同擬訂會議通過Onpattro給付，並於今年5月1日正式實施。罕病基金會洪瑜黛副執行長表示，感謝健保署在經費資源有限的情況下，仍關注FAP病友的需要。FAP病友聯誼會梁延吉會長也特別表達對健保署、罕病基金會、多位醫師與立法委員的感謝，讓FAP病友重獲新生。
梁延吉會長表示，在得知Onpattro通過健保時十分開心。因為目前許多病友的治療用藥都是由恩慈計畫所提供，倘若計畫無力繼續免費供應藥物，病友的生存權將會受到威脅。現在藥物通過給付，病友無須再為有藥但無力負擔而苦惱，梁延吉對此表示感謝。
立委劉建國：罕病權益的提升 社會價值的展現
長期關注罕病權益的立法委員劉建國對此感到欣慰，更感謝健保署所付出的努力。劉建國表示，FAP患者大部分為男性，發病多為50歲以上，此時病友往往是家庭的支柱，一位患者發病就可能拖垮一整個家庭。而許多年輕家族成員知道自己家族有這樣的基因變異，一方面擔心藥品價格昂貴，索性拒絕篩檢、望「藥」興嘆，想等到發病時再做打算。劉委員進一步表示，提升對罕病病友的照顧權益，也是社會價值的一種展現。未來將繼續透過與衛福部的持續溝通，強化罕病預算執行率與照護水準。
部分病友恩慈計畫長達5年 醫師林恭平：健保接手繼續照顧
台北榮民總醫院神經醫學中心神經內科醫師林恭平表示，FAP除了有家族遺傳的特性，類澱粉沈積會以神經病變或心臟病變的臨床症狀呈現，全台灣目前約有150個家族個案，由於台灣主要FAP基因是A97S突變，相較國外的V30M突變，台灣FAP病患發病時間較晚，約莫落在55歲以後，以自律、運動、感覺神經相關病變呈現，相較國外，台灣FAP的病人症狀病程惡化較快，而日前研發的小分子干擾核糖核酸新藥，可以降低病患血中突變轉甲狀腺素蛋白的產生、囤積，有效控制病情。
林恭平醫師表示，日前通過共擬會的Onpattro藥物，其實在健保程序中已協商多年，期間患者藥費一直由國外恩慈計畫吸收，甚至有病友已進行將近5年時間的恩慈計畫。藥品獲得給付，林恭平醫師對此表示欣慰，並感謝健保署的努力，承擔起照護台灣FAP病友的未來。 （相關報導： SMA罕病用藥擴大給付嘉惠更多病友 李怡潔：感謝健保署放寬給付條件 ｜ 更多文章 ）
罕病基金會：獲健保已邁進一大步 兩大挑戰繼續突破
洪瑜黛副執行長回首過去近3年，與FAP病友一起在風雨生信心，終於等到健保給付，十分感謝健保署看見FAP的急迫以及健保的被保險人集體的善意。不過對於目前健保署提供的方案，洪瑜黛仍感到有些美中不足地方需再思考，其一是「調整健保條件」，FAP是愈早治療控制愈好，但現下的健保條件必須是Stage 2才能用藥，而惡化到某一個程度大約在Stage 3的時候就不能用藥；另一是「擴增受益病友」，台灣大約有163位病友，但今年健保上路後預計僅有36位患者受益，數量不到整體的三成，因此大部分病友仍處在無藥可救的窘境，這恐會使潛在患者不願意積極篩檢，而錯過早期治療時機。
