臨床測試每個階段都所費不貲。依疾病而定，第二階段試驗可能花費超過五千萬美元，第三階段可能花費數億美元。FDA本身向製藥公司收取的新藥申請費用可能高達兩百萬美元，這時還沒有患者使用這種藥物。真正通過艱辛申請過程的藥物數量相當少。從實驗室到患者身上大約需要12年，而進行試驗的藥物大約只有5%～10%能上市。每家製藥公司隨時都在開發數百種藥物，他們只能透過成功上市的藥物回收失敗所造成的損失。
近來一項詳細的成功率分析讀來讓人感到心酸。製藥業有個用語是「許可可能性」（likelihood of approval, LOA）。從第一階段試驗開始，測試藥物的LOA就只有9.6%。投身藥物開發領域必須具備強大的意志力。從第一階段進入第二階段的藥物只有63.2%。第一階段只是安全性試驗，成功機率應該高於其他階段，因為通常在動物實驗（包括猴子）就已經測試過安全性。進入第二階段後，有30.7%的藥物進入第三階段。第二階段是患者首次使用該種藥物，而該種藥物可能因為各種理由而在這個階段宣告失敗。最常見的理由是效果不佳，原因通常是整體假設（亦即這種疾病的關鍵標的）錯誤或說服力不足。有時可能是劑量不對，或是患者沒有反應。有時則是商業決策使然，也就是新藥在商業上的吸引力不足（可能因為競爭對手已經先開發成功），或是製藥公司因為第三階段測試的成本太龐大而裹足不前。藥物進入第三階段的比例是58.1%。進入第三階段後，取得FDA許可並成功上市的比例是85%。最後，整體LOA是9.6%，也就是十分之一左右。有誰願意投注幾百萬美元（進入第一階段的花費）在一匹勝率是一比十的賽馬身上？製藥公司投注許多匹勝率與此相仿的賽馬，這樣至少有一匹馬輕鬆獲勝的機率會比較高。創投業者經常投資剛成立的生技公司，也是基於這個想法。這類高耗損率遊戲中常可看到成功的例子。
作者介紹：路克．歐尼爾（Luke O’Neill）
知名免疫學家，都柏林聖三一大學生物化學及免疫學院生物化學教授。2016年因為人類免疫系統的創新研究成果成為英國皇家學會院士。他曾經為兒童寫過《人性學》（Humanology）和《愛爾蘭科學寶典》（The Great Irish Science Book）兩本暢銷書，並在Newstalk的「帕特‧肯尼秀」主持每週一次的節目。
本文經授權轉載自奇光出版《別理假訊息，擁抱真科學：從疫苗施打、新藥開發、成癮問題、毒品合法化，到憂鬱症、安樂死、氣候變遷、科技發展，15個當今人類面臨最大挑戰的科學解決方案》
責任編輯／郭家宏
