從生命源頭預防疾病「人類胚胎基因編輯」終於成功 將開啟巨大爭議

2017-08-03 09:10

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中國先前進行過幾次胚胎基因編輯實驗,結果不如人意,反而升高安全性疑慮。中國一項最新的相關研究甚至遭指控造假,被迫撤回論文,貽笑國際

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身材、容貌、智力……「訂製嬰兒」會出現嗎?

目前,一對夫婦如果知道自己的新生兒可能會有基因缺陷,唯一的辦法就是以體外人工受孕(IVF,即試管嬰兒)製造多個胚胎,篩檢出沒有問題者,再植入女性子宮著床。胚胎基因編輯技術如果成熟,就可以防患於未然,確保新生兒的健康。

但是這種技術也有可能遭到濫用,培育所謂的「訂製嬰兒」(designer babies),亦即基因編輯的目的不是預防下一代出現遺傳性疾病,而是強化其身材、容貌、智力、體能等特徵,形同提供有錢有勢父母一種「優生學」的選擇。

新研究:修正肥厚性心肌症的基因缺陷

OHSU研究人員鎖定的MYBPC3基因缺陷會導致肥厚性心肌症(hypertrophic cardiomyopathy) ,因心室肌肉異常增厚而造成心臟舒張功能不全、左心室出口阻塞, 初期可能沒有任何症狀,一旦發病卻可能致命。大約每500人就有一人罹患,肥厚性心肌症,過去曾有多名運動員死於此病。

在實驗過程中,研究人員將一名肥厚性心肌症男性患者的精子與CRISPR「分子剪刀」一起植入女性卵子,形成胚胎,讓CRISPR將精子的缺陷基因剪掉,而且胚胎並沒有把它接回去,而是複製一段卵子的健康基因進行修復。人類的每個基因都同時擁有來自父親與母親的DNA,這個經過編輯的胚胎基因成了例外,它的DNA全部來自卵子。

未來研究團隊還必須解答一個關鍵問題:如果基因缺陷是來自母親(在卵子上),或者父母都有基因缺陷,那麼CRISPR這把「分子剪刀」是否還管用?

美國一個研究團隊2日宣布完成全世界首例成功的「人類胚胎基因編輯」,左為研究領導人米塔利波夫(Shoukhrat Mitalipov)(AP)
美國一個研究團隊2日宣布完成全世界首例成功的「人類胚胎基因編輯」,左為研究領導人米塔利波夫(Shoukhrat Mitalipov)(AP)

研究領導人、OHSU胚胎細胞與基因治療中心主任米塔利波夫(Shoukhrat Mitalipov)受訪時說:「胚胎會尋找藍圖,如果它找得到健康的基因,它會自動進行修復。」 他並指出,如果胚胎傾向於自我修復,那麼想要加入「訂製嬰兒」的特徵反而會相當困難。

米塔利波夫研究團隊實驗了58個胚胎,其中42個成功,比例高達72.4%。此外,研究團隊的「分子剪刀」也沒有傷及目標之外的其他基因。至於先前其他團隊的嘗試之所以會失敗,米塔利波夫指出關鍵在於「時機」,整過程序必須在卵子受精之前就啟動,他說:「其他人都太晚開始。」

當安全問題不再是問題,社會議題就問題大了

不過英國克里克研究所(The Francis Crick Institute)的遺傳學家拉維爾─貝吉(Robin Lovell-Badge)指出,科學界還需要進行更多實驗,才能完全確認相關技術的安全性,他說:「我們可不希望有診所罔顧倫理規範,開始提供未經驗證的治療。」

先前在NAS負責相關議題的麻省理工學院(MIT)癌症專家海恩斯(Richard Hynes)表示:「過去我們說基因編輯做不得,原因在於安全問題……現在看來安全性很快就會不成問題……我們的報告指出,一旦跨越技術障礙,就必須考量、討論相關社會議題。現在時候到了。」

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