# CPS1缺乏症  

罕見疾病患者的未來又多了一個希望！美國費城兒童醫院及賓州大學今年（2025）初針對一名罹患「CPS1缺乏症」罕病的寶寶K.J.（英文名縮寫）「量身訂做」了一段正確的基因，然後以奈米粒子當載體送進K.J.基因出錯的肝臟細胞內，1個月1針共打了3針，原本小小一個感冒就會導致腦水腫、昏迷甚至命危的K.J.，開始漸漸變得跟一般孩子一樣，走進本該屬於他的快樂童年。