一輛火車在鐵道上疾駛，繼續往前行會撞死五個人，而轉彎會撞死一個人，究竟該如何選擇？花同樣的錢救一個人或是救五個人？台灣在健保資源有限情況下也面臨了類似的選擇難題。健保署長李伯璋日前在中華民國罕病研發製藥發展協會籌備會茶會上也坦言，在用藥給付上確實有健保財務安全的考量，健保立場對於罕見疾病的態度上「我們不會放棄，我們一定會盡量去做。」
台灣罕病制度發展早 香港、中國大陸紛紛取經
其實台灣是全球第五個以公權力保障罕病權益的國家，在2000年通過了《罕見疾病防治及藥物法》，並且是第一個將防治與藥物概念結合入法；而今年罕見疾病期刊Orphanet Journal of Rare Disease在審視世界各國的罕病政策時選出了11個國家進行評比，台灣也名列其中。
經過十多年的發展，台灣罕病發展也受到國際社會肯定，2016年台灣罕見疾病基金會曾受邀至聯合國罕病委員會發表演講，雖然最後受中國大陸壓力遺憾未能入場；而鄰近的香港罕見疾病聯盟正在爭取港府設立罕病法，罕盟去年在香港立法會提交罕見疾病政策建議書中，就以台灣健保專款專用對罕見疾病用藥進行給付為例，建議港府訂定類似政策，已達到對罕病病友的照護。
香港罕見疾病聯盟主席曾建平接受《風傳媒》專訪時也提到，「台灣的罕見疾病政策，在亞洲來說是比較好的」，從政府對罕見疾病定義、補助到民間團體的募款、文宣在實行上都很先進，台灣有很多先進的經驗是值得學習。
而在中國大陸方面，與香港一樣都將罕藥視為一般用藥，中國罕見病發展中心創始人黃如方也親自到台灣參訪學習，談到大陸現在的狀況，他認為，「雖然都會認為一個都不能少，每個人都要救治，回歸到現實面，罕病本身人少，聲音小，往往都是第一個被忽略。」
健保資源的兩難 罕病病患醫療權益的抉擇
根據最新民調，2017年台灣民眾對於健保滿意度高達85.8％，來到歷史新高，但若是從醫界角度來看，僅有三成醫師對於健保制度感到滿意，而其原因出在健保經費有限，醫護人力費用過低，醫師付出勞力愈多卻未必獲同等報酬，如何檢討預算總額分配比率也是一大難題。
這也是許多國家在醫療現實面上遇到的問題，如何在有限的資源內提供最多的照護與服務，有不同觀點的人認為，罕見疾病治療的花費過於高昂，排擠到其他患者的權益，花這麼多錢救一部分人值不值得，在醫療上是否公平。台灣在近五年罕見疾病平均每人藥費費用從39.8萬逐年增加到57.1萬，成長率介於15%~26%間，有逐年減緩趨勢。
面對醫療公平性的質疑，曾建平認為，每個國家在制度和文化上都有差異，而每個活著的人也都有差異，不應該將問題推到罕見疾病患者身上，「每一個人的生存的權力，當地政府與施政者都有不可推卸的責任，應該尊重和保障最基本的人權，因為生存權是人權最基本的權利而已。」
不只一般新藥病患等待期長 罕藥也遇相同困境
罕見疾病基金會今年9月份會刊報導一則「罕藥扣關 關關難」的文章，其中提到五年來罕見疾病藥物的通過健保給付比率，八件藥物僅三項通過，給付率37.5%。罕見疾病基金會創辦人陳莉茵創辦人十多年來深耕罕病議題，從創立罕病基金會到倡議罕病法，現在談到罕病用藥，對政府有千萬話語想說。
陳莉茵指出，到2017年底，政府所公告的218種罕見疾病中，適用藥品98種，但僅有45種獲得給付（67%），大多罕見疾病仍尚未有藥物可以治療，若有，也僅有極少數的藥物選擇，當患者無法取得給付治療時，生活恐怕將陷入困頓之中；另一方面，雖《罕見疾病防治及藥物法》中有特別保障罕見疾病藥物得先不取得藥證即可進行治療或給付，但未有藥證卻成為了目前藥物無法給付的理由，部分藥物的藥證申請可達300日或以上，導致患者獲得協助的希望一再延後。
罕病藥費好貴？2016年罕藥專款占健保總預算2.6%
全民健保自1995年開辦以來，即將邁入第23年，健保在2005年開始將罕病用藥列入專款專用，根據健保署資料，2016年健保總藥費支出為1701億元，其中癌症用藥322億，約占18%，而罕見疾病藥費為45.9億元，占2.6%。李伯璋也強調，「錢要用在刀口上」，在有限的醫療資源中，如果能夠透過如雲端系統、分級醫療等將不必要的浪費減少，罕病用藥也相對能獲得較多空間，也盼藥商能夠在藥價上有協調的空間，健保署會積極協商，為罕病患者爭取更多權益。
